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基因疗法　前景看好

杨昆

　　今年6月26日，美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布，人
类基因组工作草图已经绘出，人体基因的初步测序研究工作已经完成，
科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因、疾病基因与其他基因及
环境的相互作用等。预计到2010年或2020年，基因疗法将成为一种普
通的治疗方法。

　　由于人类的3000多种疾病大都具有遗传性，科学家们早就认为只
有从基因修复入手才能根治许多疾病，这就是基因疗法。基因疗法是
将健康和正常的基因通过某种载体导入人体细胞中有缺损或有变异基
因的部位，以替代缺损或变异的基因，从而治疗疾病的一种方法。

　　早在1988年，美国科学家就用动物做试验治疗严重免疫缺陷综合
症获得成功。1990年，美国科学家对人体试验基因疗法又一举成功，
引起了全球轰动。当时患者是一名4岁的女孩，因遗传基因缺陷而不能
生成某种酶，从而导致严重免疫功能不全。美国国立卫生研究院的研
究人员通过将患者的白血球细胞取出体外并植入能生成酶的基因后，
再将其输回患者体内。几个月后，女孩完全恢复了健康，充满了活力。
如今这名女孩已十多岁，和正常孩子一样上学、游戏和参加各种体育
活动。这一病例揭开了“未来医疗”的序幕，成为世界医学史上的一
个重要里程碑。

　　此后不久，世界上许多国家运用这一疗法治疗数十例严重联合免
疫缺陷综合症的患孩。我国复旦大学进行了两批共4人的基因疗法试验，
取得了令人满意的效果。

　　10多年来，基因疗法不断在新领域取得成功，世界上已约有逾千
名患者进行了这方面的治疗。基因疗法的对象现包括血友病、严重贫
血、关节炎、心血管病、癌症，甚至艾滋病等15种以上疑难顽症。有
专家估计，人类的疾病有一大半可望利用基因疗法来治疗，并且可以
达到根治的效果。

　　近日，美国媒体有关基因疗法的新成果在不断传出。据报道，费
城儿童医院的研究者们在用基因疗法防治艾滋病方面取得了重大突破。
他们利用已感染艾滋病毒的人体细胞进行试验，采用他们的新方法可
以阻止有病基因的扩张，并能使有病基因感染功能减少80—90％。迄
今，大脑仍是多数外科手术的禁区，而且由于血脑屏障的阻碍，许多
药物难以到达大脑中形成有效的治疗浓度，因而药物也难以治愈许多
大脑疾病。基因疗法的出现为治疗大脑疾病带来了全新希望，这种疗
法的根本优势在于既能保证大脑的安全，又能迅速有效地治愈大脑病
变，科学家们已将此疗法用于动物试验获得成功，预计少则几年，多
则数十年便可大量应用于临床，治疗人类大脑疾病。

　　利用基因疗法，甚至在胎儿出生前，就可为其治愈遗传性疾病。
这种愿望的实现，仅仅是时间上的早晚而已。总有一天，新婚夫妇能
够从容地走进诊所，向医生提供遗传病史，然后请医生设计孩子的健
康状况、长相、智力，甚至还可以为他们解决无法生育的问题。科学
家们可以让妇女的受精卵一开始就健康地成长。基因疗法将给人类优
生优育带来美好前景。

　　基因疗法的概念还在不断扩展，不再局限于最初人们设想的将一
正常基因替换体内的导常基因，还可以导入人体内原本不存在的基因，
对体内的基因进行正负调节，让本来开放的基因关闭，让原来关闭的
基因重新开放。此外，基因疗法还可用于遗传免疫方面，就像注射卡
介苗预防结核病一样，转入一些基因，便可以免除癌症和传染病。如
前所述，基因疗法将来还可用于改善人的品质，对人各方面进行按需
改造，在特定的方面提高能力，如使人长得更高、寿命更长、更加聪
明、更加漂亮、眼睛更锐利、耳朵更灵敏。相信在不远的将来，随着
分子生物学和医学的深入发展，基因疗法一定会走向社会，为人类造
福。今年6月26日，美、英、法、德、日、中等国科学家共同宣布，人
类基因组工作草图已经绘出，人体基因的初步测序研究工作已经完成，
科学家们将深入研究与各种疾病有关的基因、疾病基因与其他基因及
环境的相互作用等。预计到2010年或2020年，基因疗法将成为一种普
通的治疗方法。

光明日报2000年08月21日
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